Британские ученые заменили «плохой» ген на «здоровый» и это дало результат. Пока только у мышей.
Британские ученые готовы сделать шаг вперед в лечении наследственных генетических заболеваний. Ученые научились заменять «плохой» ген здоровым, сообщает Мedicalxpress.
Ученые в результате исследований на мышах «редактировали» гены посредством доставки здорового гена в необходимую точку дезактивированным вирусом. Положительный результат от подмены больных генов сохранялся от полугода. При этом на первых этапах результат не задерживался дольше двух-шести недель.
Мы показали долгосрочный эффект от замены «плохого» гена в случае дефицита альфа-1-антитрипсина (наиболее распространенная форма унаследованной эмфиземы). Сейчас мы применяем эту методику к гемофилии, генетическому состоянию, при котором кровь не сгущается должным образом, — отметил один из авторов исследования, профессор Дэвид Т. Куриэль
В результате ученым удалось вылечить больных мышей, и до конца эксперимента положительная динамика сохранялась. В ближайшее время исследования будут продолжены, с целью выявления побочных эффектов и дальнейшего наблюдения.